腺相关病毒(AAV)包装

Adeno-Associated Virus

腺相关病毒(Adeno-Associated Viral Vector,AAV)属于微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游两个开放读码框架(ORF),位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点,已被广泛地应用于基础研究和临床试验中,并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。

腺相关病毒特点

安全

AAV不参与任何疾病的发生,已经用于临床疾病的治疗。

A
表达周期久

AAV免疫原性低,基因可持续表达半年以上。

B
动物水平感染

AAV滴度高达1013vg/ml以上,在体组织感染能力强。

C

腺相关病毒(AAV)产品与服务

服务类型 提供产品 滴度 适用范围
  • 常规基因过表达/干扰
  • CRISPR/Cas9 AAV
  • circRNA/LncRNA/miRNA过表达和干扰定制
  • 光遗传、化学遗传、钙指示剂、跨血脑屏障AAV、逆行示踪AAV
  • 组织特异性DIO AAV、Cre重组酶
常规启动子/血清型AAV 1012v.g/ml 或 1013v.g/ml 适用于大部分组织感染
特异性启动子/血清型AAV 1012v.g/ml 或 1013v.g/ml 适用于特定的靶器官/组织感染,特异性强

腺相关病毒(AAV)服务流程

腺相关病毒(AAV)质量标准

检测项目 检测方法 检测结果
支原体 PCR 阴性
内毒素 LAL 合格
细菌 培养法 阴性
真菌 培养法 阴性
活性滴度 qPCR ≥10^12 v.g/ml

AAV血清型及注射方式推荐

感染部位推荐血清型注射方式
心脏AAV9原位多点-局部/尾静脉-系统性
肝脏AAV8/AAV9尾静脉注射
全脑(跨血脑屏障)AAV9/AAV5尾静脉注射
大脑(局部)AAV9/AAV2/AAV5立体定位注射
脊髓AAV5/AAV1/AAV9鞘内注射
脂肪AAV9腹内脂肪-腹腔/皮下脂肪-原位
骨骼肌AAV9原位多点注射
眼睛AAV2玻璃体腔注射
眼睛AAV-DJ视网膜下腔注射
肺脏AAV5尾静脉注射
肺脏AAV6无创肺部注射/滴鼻
肾脏AAV2/AAV9肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射
肠道AAV1/AAV5灌肠/腹腔注射
血管(内皮为主)AAV1/AAV5腹主动脉局部感染
胰腺AAV8腹腔注射/尾静脉注射

腺相关病毒(AAV)载体选择

编号载体调控方式荧光标记启动子
GS-9003pAAV-CAG-RFP 过表达红色荧光CAG
GS-8151pAAV-IRES-EGFP 过表达绿色荧光CMV
GS-8118pAAV-IRES-tdTomato 过表达红色荧光CMV
GS-1993pAAV-hrGFP 过表达绿色荧光CMV
GS-1525pAAV-IRES-hrGFP 过表达绿色荧光CMV
GS-8093pAAV-ZsGreen1-shRNA RNAi绿色荧光U6
GS-8093pAAV-U6-H1-shRNA RNAi-U6, H1
GS-2243pAAV-ZsGreen-miRNA miRNA绿色荧光U6

AAV特异性启动子

组织启动子名称启动子特性
神经hSyn神经元特异性启动子
mecp2较短的神经元特异性启动子
c-fos兴奋神经元启动子
CaMKllα前脑谷氨酸能神经元特异性启动子
Nms神经前体细胞特异性启动子
TUBA1A (Tα1)早期神经元特异性启动子
hVGATGABA能神经元/中间神经元特异性启动子
TH多巴胺神经元特异性表达启动子
gfaABC1D (minimal GFAP)星形胶质细胞特异性启动子
CD68活化状态的小胶质细胞特异性启动子
ibal活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子
TMEM119小胶质细胞特异性启动子
CNP (NPPC)少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子
MBP少突胶质细胞特异性启动子
PLP少突胶质细胞特异性启动子
Pdgfra少突胶质前体细胞特异性启动子
NG2少突胶质前体细胞特异性启动子
Pirt感觉神经元特异性启动子
ALDH1L1丘脑星形胶质细胞特异性启动子
心脏cTNT心肌细胞特异性启动子
POSTN心肌成纤维细胞特异性启动子
TCF21心肌成纤维细胞特异性启动子
肌肉MHCK7肌肉特异性启动子
SM22a平滑肌特异性启动子
MHCK7肌肉特异性启动子
ACTA1 (synthesized Spc5-12)肌细胞特异性启动子
MYOG心肌成纤维细胞特异性启动子
SP-C (SFTPC)肺上皮细胞特异性启动子
肝脏TBG肝脏特异性启动子
肾脏nphs1肾脏足细胞特异性启动子
nphs肾脏足细胞特异性启动子
Ksp-cadherin肾小管上皮细胞特异性启动子
胰腺padx1(pdx1)胰腺特异性启动子
Insulin2胰腺特异性启动子
脂肪FABP4 (aP2)脂肪细胞特异性启动子
adiponectin脂肪细胞特异性启动子
UCP1棕色脂肪细胞特异性启动子
Myf5前体脂肪细胞特异性启动子
内皮TIE内皮细胞特异性启动子
视网膜rpe65视网膜特异性启动子
Arr3视网膜视锥细胞特异性启动子
hrk视网膜视锥细胞和视杆细胞特异性启动子
前列腺DD3前列腺癌细胞特异性启动子
皮肤Keratin14(K14)皮肤表皮细胞特异性启动子
K14角蛋白启动子
巨噬细胞F4/80巨噬细胞特异性启动子
COL2A1软骨细胞特异性启动子
干细胞Nanog多功能干细胞启动子

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公司简介

基因搜项目发展历程最早可追溯至2010年01月05日域名注册,项目发起即为促进基因资源共享,避免在基因研究工作中“重复造轮子”,节约广大科研精英的宝贵时间和精力。


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